免疫系统也能编程 Immusoft想当医学界的App Store

　　当拿到peter thiel投资的40万美金时，matthewscholz更加坚定了他要做的事情是对的。

　　“peter喜欢不走寻常路，会投一些看起来比较有争议的公司，比如我们。”

　　这是七年前immusoft拿到的第一笔天使投资。

　　七年后的今天，matthewscholz在深圳的硅谷峰会上进行着路演。作为医疗科技界的代表，immusoft马上要开始b轮千万级的融资。

　　在六支来自硅谷的全英路演团队中，immusoft是唯一“心机”地使用了中文ppt的公司。台上的matthewscholz活力四射，向台下的投资人们介绍着这家计划“把人体变为制药工厂”的生物技术公司。

　　对免疫系统进行编程immusoft的核心业务听起来简直疯狂到令人难以置信：免疫系统编程(isp，immunesystemprogramming)。

　　如图所示，这项技术主要分为五个步骤：

　　immusoft

　　1. 从患者体内采集分离免疫细胞b细胞；

　　2. 通过电转染技术介导dna进入分离的b细胞。

　　dna中含有缺失或有缺陷的蛋白质的编码，而正是这种缺失或缺陷导致了疾玻治疗性基因植入患者细胞后成为大型质粒，它含有“睡美人转位子系统”(sleeping beauty transponson system，为immusoft于2016年春天收购的discovery genomic所持有的技术)，能将基因整合进细胞dna中。

　　3. 选中的dna介导细胞于培养系统中在体外大量增殖。

　　4. dna介导细胞体外分化成浆母细胞和浆细胞，即isp细胞，它们能生产所需的治疗性蛋白质。

　　5. 将大量分泌蛋白的细胞重新输入患者体内。浆细胞能让人对病原体免疫，并有很强的蛋白质生产能力。这类细胞可在骨髓中存活，并长期分泌蛋白质。

　　matt向雷锋网介绍道，现阶段的生物制剂(注射型)虽然是目前最有效的方法，但也存在不少缺点，比如造价昂贵，会带来疼痛等，但这都不是事儿。最关键的问题是，它是一种非治愈性的疗法，有效期较短，需要长期的注射治疗，所以无法从根本上解决问题。而isp就能够改变现状。根据matt的介绍，isp主要有三个优势：

　　可以实现对病人自体细胞的程序化改造；

　　大量生产能满足自身需求的蛋白质的细胞；

　　现存的一些疾病无法做到药物输入疗法，isp可以提供一种新的参考疗法。

　　实际上，immusoft已经实现了多种疾病的临床研究，其中发展最快的是一种罕见的疾病，名为黏多糖贮积症i型。病人患病的原因主要是因为体内缺乏关键的蛋白(αl-艾杜糖醛酸酶)，需要流线化的临床治疗，每年的治疗费用超过25万每年。而如果要进行造血干细胞移植，这个数字将达到80万。

　　目前治疗该疾病的药物名为aldurayme，一年的销售额是2.19亿美元。而且这种治疗方法实际上治标不治本，机体后期会退化，最终致死。

　　在immusoft提供的一份老鼠实验结果显示，样本组(红色)接受改造后，和对照组(绿色)进行了αl-艾杜糖醛酸酶的测验。左侧为相对于健康人的蛋白水平百分比，在人体内，达到10%的量就具有治愈效果。

　　immusoft

　　目前immusoft已经向fda提交了黏多糖贮积症i型的临床用药申请，启动该疾病一期的实验。

　　matt对雷锋网表示，这项技术理论上可以应用于任何一种疾玻

　　“我们希望让isp成为医学界的apple store。你的身体需要什么，就能给自己制造什么药物。”

　　“人体就是最精密的电脑”

　　healthandiet

　　把编程概念和医疗结合在一起，或许也只有matthewscholz能想到。8岁开始接触编程，15岁就上了华盛顿大学。虽然是一名耕耘了数十年的码农，但matthew的潜意识里却始终知道，自己并不会一直在计算机领域做一辈子。

　　2009年，彼时的matt是point b telematics的创始人，一家基于gps的车队物流公司。当时matt的小日子过得也算不错，然而生命不息折腾不止的他，一次偶然的机会接触到了某个电脑安全问题，这时如果生活有动画版，那么此时就像名侦探柯南破案时发现了关键线索一样，背景有一道白光闪过，matt的内心独白大概长这样：

　　“就像病毒侵入电脑一样，我们可以通过修改代码的方式来解决电脑的问题，那么人体可不可以这样呢？”

　　matt对雷锋网这样说道：

　　“我们终其一生在追求更好的电脑技术，但回归到人身上，人体就是一个最精密的电脑。所以我当时就有了这样一个想法，是否能够通过基因改造来治疗特定的疾病呢？”

　　想法一出现，matt就坐不住了。在对话期间，matt用了“野心”这种词来形容自己，他很快地售出了公司，继而创办了immusoft。回忆起当年的义无反顾，matt不无得意地露出灿烂的笑容，他对雷锋网(搜索“雷锋网”公众号关注)表示，

　　“是的，医学科技是一个门槛极高的领域，类似于‘要么全部，要么全不’(all or nothing)的状态，但一旦成功了，它所带来的财富价值不可估量，对人类的未来也同样是里程碑式的。”

　　一个没有任何生物背景的码农如此异想天开，当年这个想法也难怪会遭到很多人的质疑。对于这一点， matt并不在乎，他甚至在2009年的时候坦率表示“我对生物技术一无所知(i know nothing about biotech)”，但对于immusoft的理念，matt则会“誓死捍卫”。matt说，他会一个个去找那些对此嗤之以鼻或者报反对态度的人，然后一个劲地问“为什么”，得到对方的答案后，他会给对方发各种资料，甚至写邮件回答对方的问题。他说，自己是一个“非常坚持”的人，如果别人报以怀疑的态度，他会尽自己所能去说服别人。

　　去年夏天，immusoft已经完成了fda的新药临床试验申请前提会议(pre-ind),并完成临床规模化。immusoft目前正在等待fda关于最终临床前研究的指导(glp毒理学实验)。预计完整的ind说明将于今年秋天提交给fda，并于明年开始人体实验。

　　immusoft的slogan是，“对细胞编程，治愈你的疾脖；matt对雷锋网表示，这项技术理论上可以应用于任何一种疾玻

　　“我们希望让immusoft成为医学界的app store。你的身体需要什么，就能给自己制造什么药物。”

　　matt说，隔天他就要飞回西雅图了，跟进一下公司后期的各项申请。“这次受邀参加硅谷峰会，其实我也很意外。但这也说明了我们的实力，能够作为硅谷生物医学的代表在深圳介绍我们的项目。签证是在一天内办好的，也许是因为这趟中国之旅是非去不可了。”在聊天的时候，他提到家里有一个浇水机器人因为他经常在全球飞，很少有时间回家照料植物。

　　这次约谈的时间非常紧张，matt十五分钟前刚从华强北回来。在聊天的半个小时中，matt不时拿起手机聊微信(他操作得还不是非常熟练)，和同行的人沟通着在十五分钟后，他要参加一个投资晚宴，希望能在那里争取一把，扩大b轮融资的规模。